随着分子生物学技术的进展以及对恶性肿瘤发生和发展分子机制的深入研究，分子靶向治疗成为继外科手术、放射治疗和药物化疗三大治疗手段之外的又一重要的治疗方法和研究热点。
    
        分子靶向治疗与化学治疗尽管同样属于内科治疗，但它们却存在很大差异。化疗主要通过抑制肿瘤细胞的迅速增殖起到抗肿瘤作用，也就是通常所说的“细胞毒作用”，所以化疗在杀伤肿瘤细胞的同时也杀死了正常细胞，这也正是化疗会产生脱发、恶心、血细胞计数下降等各种不良反应的原因，严重的甚至会危及患者的生命。
  与传统化疗不同的是，分子靶向治疗是在肿瘤分子生物学的基础上，以与肿瘤生长相关的特异分子作为治疗靶点。因此靶向治疗可以把药物的效应尽量限定在特定的肿瘤细胞上，降低了对正常细胞、组织或器官功能的影响，从而起到了提高疗效、减少毒副作用，这也就是通常所讲的分子靶向治疗的“高选择性”。 
 

        以肺癌为例，表皮生长因子受体（EGFR）活化可引起肿瘤形成中的细胞增殖/成熟、化疗/放疗抵抗、存活/（抗凋亡）、血管生成、肿瘤转移，被认为是非小细胞肺癌（NSCLC）靶向治疗的一个理想的分子靶点。吉非替尼是第一个选择性表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断EGFR酪氨酸激酶的活性发挥抗肿瘤作用，抑制肿瘤生长、转移和血管生成，并加速肿瘤细胞的凋亡；而没有传统化疗药的骨髓抑制以及脱发和呕吐等副作用，改善了患者的生活质量。
   
        由于靶向药物的高选择性，靶点基因的表达和活性与肿瘤的预后和药物的疗效密切相关，因此在选择靶向治疗之前必须明确基因突变状态。仍以肺癌为例，有研究证实，易瑞沙等EGFR激酶抑制剂类靶向药物治疗EGFR基因突变阳性的患者，其疗效优于化疗，且毒副作用小；而对于无EGFR突变的患者，疗效则不理想。由此可见，明确患者的基因突变状态是靶向治疗的基础和前提。国际多个相关指南已经明确指出，使用靶向药物前应检测基因突变状态。此外，靶向药物价格相对昂贵，选择优势人群也符合药物经济学的要求。